复旦大学附属眼耳鼻喉科医院黄锦海、周行涛教授团队在《细胞》子刊《分子细胞》发文。该项工作以真核来源、体积极小的“迷你剪刀”为核心，通过蛋白与ωRNA协同工程化改造，在哺乳动物细胞中编辑效率成倍提升；在眼部，首创在不产生双链断裂情况下搭建双向碱基编辑平台，单AAV“一针递送”即可获得清晰在体编辑信号。针对角膜新生血管疾病、遗传性视网膜变性等重大眼病，该创新技术为未来“一针式”精准干预提供助力，带来更可靠、可复制且高效的治疗策略。
研究团队采用“蛋白—ωRNA双轮驱动”策略，对RuvC等关键酶活性结构域进行组合优化，重构ωRNA骨架茎环与配对区，实现蛋白与RNA改造的协同增效，大幅提升整体活性。
本研究工具兼具“装得下、进得去、改得准”的特点，为眼科、神经系统等组织的在体治疗提供重要方法学支持。该平台可与RNA/LNP递送、个体化靶点筛选及临床影像监测深度融合，为遗传病精准诊疗及眼科在体基因编辑的临床应用筑牢根基。
赵国丽、刘玉玲、张刚刚为论文第一作者，赵国丽、周行涛、黄锦海为通讯作者。周行涛教授表示，基因编辑迈向在体应用阶段，新一代超紧凑编辑系统深度融合分子工程与递送策略，显著提升可达性与可拓展性，加速基础研究向临床转化进程。
黄锦海、周行涛教授领衔的医工交叉团队以临床问题为导向、工程方法为支撑，通过融合基因编辑、眼球生物测量成像、纳米生物材料等技术，研发高效递送系统，为眼病诊疗一体化新路径而不懈探索。依托眼健康创新技术联合实验室（复旦大学附属眼耳鼻喉科医院与光正眼科集团协同建立）平台，团队进一步强化产学研医协同，打造眼科医疗创新高地。
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